CTX se yon autosomal ra eritye, pwogresis kolestewòl metabolis maladi ki afekte plizyè pati nan kò a. Nan CTX, deficiency nan asid chenodoxycholic (CDCA) ka mennen nan akimilasyon nan alkòl kòlè, ki an vire ka lakòz akimilasyon nan kolestewòl toksik. Kolestewòl se yon gwo chofè nan chay sentòm pasyan ak pwogresyon maladi, ki gen ladan irevokabl malfonksyònman newolojik. Si yo pa trete, pasyan CTX ka fè eksperyans sentòm ki deranje lavi yo ak vin pi mal sou tan, ki gen ladan dyare kwonik, katarat bilateral nan adolesan, Xanthoma tendineae, ak neurodegeneration.
Apwobasyon sa a se sitou ki baze sou rezilta yo pozitif nan etid la Faz 3 detèminasyon, ki evalye efikasite nan CTEXLI nan pasyan granmoun ki gen CTX. Etid la reyalize pwen final la prensipal, ki te yon diminisyon trè estatistik enpòtan nan nivo kòlè alkòl pasyan yo (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
Engredyan aktif nan tablèt CTEXLI se asid Chenodeoxycholic, yon asid kòlè ki rive natirèlman okòmansman apwouve pou tretman pasyan ki gen kalkè opak radyasyon-pwovoke nan vezikul la.
